희귀질환 치료제 신속등재 5종 선정…2027년 1월까지 등재 신청

보건복지부가 2026년 11월 6일 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상 약제로 스페비고주·아감리현탁액·조엔자정·칼소디주·아이커보정 5종을 선정했다고 밝혔다. 신속등재 시범사업은 건강보험 등재 전에 거치던 비용효과성 평가를 등재 이후 사후평가로 돌려 치료제 공급을 앞당기는 사업이다. 선정 약제는 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 마쳐야 하며, 선정만으로 곧바로 건강보험이 적용되지는 않는다.

복지부가 같은 날 배포한 '희귀질환 치료 위한 신속 등재 대상 약제 5종 선정' 보도자료에 따르면, 전문가와 유관 기관 담당자로 구성된 선정평가위원회가 2026년 11월 4일 참여 제약사의 대면 발표 심사를 거쳐 대상 약제를 정했다.

희귀질환 치료제 신속등재 대상 약제는 무엇인가

선정된 5종은 전신 농포성 건선, 뒤쉔 근디스트로피, 활성화된 PI3K 델타증후군, 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병), 원발성 담즙성 담관염 치료제다. 질환별 제품명과 제약사는 다음과 같다.

신속등재 시범사업은 기존 절차와 무엇이 다른가

희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 핵심은 비용효과성 평가 시점을 등재 뒤로 옮기는 것이다. 시범사업 약제는 등재 이후 실제 임상 성과와 사전에 합의한 평가계획서에 따라 사후평가를 받는다. 복지부는 환자 수가 적어 임상 근거를 확보하기 어려운 희귀질환의 특성을 추진 배경으로 들었다.

복지부가 2026년 6월 30일 배포한 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 공모 보도자료에 따르면 정부는 이 사업으로 건강보험 등재 소요기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 줄이는 것을 목표로 한다. 약가는 A8 조정 최저가의 90%를 보장하되 사후평가계획서에 따라 조정될 수 있고, 약제비 총액은 제약사 요청금액(300억 원 한도)으로 처음 정한 뒤 실제 청구액을 바탕으로 조정할 수 있다. A8은 미국·영국·독일·프랑스·이탈리아·스위스·일본·캐나다 등 외국 8개국을 뜻한다.

공모 참여 요건은 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 희귀질환 치료제이면서 A8 가운데 3개국 이상에 등재된 약제였다.

선정 절차와 기준은

선정평가위원회는 질환의 중증도, 대체약제 현황, 치료 효과성, 사후평가계획과 사후평가 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성을 종합적으로 고려해 대상 약제를 선정했다. 복지부가 밝힌 진행 경과는 다음과 같다.

• 2026년 6월: 시범사업 추진 방안 건강보험정책심의위원회(건정심) 보고

• 2026년 7~8월: 참여 대상 약제 공모

• 2026년 9~10월: 제약사 자료 보완, 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴

• 2026년 11월 4일: 선정평가위원회 대면 발표 심사

신청 약제 수는 이번 보도자료에 담기지 않았다. 데일리팜은 2026년 11월 2일 신속등재 시범사업 신청 현황 보도에서 13개 제약사가 14개 약제를 신청했다고 전했다.

선정되면 언제 건강보험이 적용되나

선정 약제의 건강보험 적용 시점은 이번 발표에 포함되지 않았다. 선정 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 완료해야 한다. 복지부는 시범사업 공고에서 정한 약가와 예상 청구액을 적용하는 만큼 더욱 신속한 등재가 가능할 것으로 기대했다.

유주헌 복지부 건강보험정책국장은 “향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하고, 필요 시 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다”고 밝혔다.