식품의약품안전처(식약처)가 2026년 10월 30일 환자경험자료 가이드라인을 제정해, 환자의 질병·치료 경험을 의약품 허가심사에서 임상자료의 유익성·위해성 평가를 보완하는 근거로 쓸 수 있게 했다. 정식 명칭은 「환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인(민원인안내서)」으로, 식약처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)이 같은 날 보도참고자료로 제정 사실을 밝혔다.
식약처는 환자경험자료를 질병, 상태 또는 치료가 환자의 삶에 미치는 영향과 치료에 대한 환자의 선호 등을 포함하는 정보로, 환자와 간병인 등의 경험을 반영하는 자료라고 정의했다.
환자경험자료 가이드라인에는 무엇이 담겼나
가이드라인의 주요 내용은 세 가지다.
자료 유형: 환자가 건강 상태·삶의 질 등을 직접 보고하는 환자보고결과(PRO), 환자선호도 연구, 환자참여활동, 설문조사 방식의 관찰 설문조사 등
전주기 활용 방안: 의약품 개발 초기부터 시판 후까지 단계별 활용 방법
고려사항: 자료를 생성·수집·분석할 때 살펴야 할 주요 사항
식약처는 산업계·학계·환자단체로 구성된 협력 체계를 운영해 의견을 수렴했으며, 가이드라인은 ‘2026 식의약 안심 60대 과제'의 하나로 마련됐다고 밝혔다.
환자경험자료는 허가심사에서 어떻게 쓰이나
식약처에 따르면 허가심사에서 환자경험자료가 맡는 역할은 임상자료에 대한 유익성·위해성 평가의 보완이다. 보도참고자료는 활용 예로 의약품 국제 공통기술문서(CTD)의 ‘2.5.6 유익성과 위해성에 관한 결론' 작성을 들었다.
CTD는 국제의약품규제조화위원회(ICH)가 정한 의약품 허가 신청 자료의 공통 형식이다. ICH M4E(R2) 가이드라인에서 2.5.6 항목은 임상 개요(2.5) 가운데 임상시험 결과를 바탕으로 유익성과 위해성의 결론을 정리하는 부분이다.
보도참고자료는 환자경험자료 가이드라인의 목적으로 환자가 필요로 하는 의약품의 개발 성공 가능성 제고도 제시했다. 환자경험자료의 제출 의무 여부는 따로 언급하지 않았다.
GIFT 지정 신청에는 8월부터 환자경험자료 체크리스트
식약처는 2026년 8월 28일 「의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)」을 개정해 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 지정 신청서에 환자경험자료 체크리스트를 신설했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 제품을 신속하게 심사하는 제도다.
정책브리핑의 GIFT 안내서 개정 발표에 따르면 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하면 식약처는 질환의 중대성과 신청 의약품의 유익성·위해성을 평가할 때 참고자료로 쓸 수 있다. 8월 개정이 GIFT 지정 단계를 다뤘다면, 10월 환자경험자료 가이드라인은 개발 초기부터 시판 후까지 전주기를 다룬다.
식약처는 환자경험자료 활용의 예측성을 높이고 다변화하는 환자의 목소리를 허가심사에 반영해 규제 의사결정의 완성도를 높이며, 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에도 기여할 것으로 기대한다고 밝혔다. 식약처 보도참고자료 원문은 정책브리핑에서 볼 수 있다.