식약처, 희귀질환 신속심사 GIFT에 환자 목소리 담는다

식약처(처장 오유경) 산하 식품의약품안전평가원(원장 강석연)이 희귀·중증질환 치료제 신속심사제도 GIFT에 환자 목소리를 반영하기로 했다. 식약처는 28일 민원인안내서를 개정해 GIFT 신청 시 환자경험자료를 낼 수 있도록 절차를 새로 손봤다고 밝혔다. 임상시험만으로는 다 담아내지 못하는 환자가 겪는 이야기를 심사 단계부터 함께 반영하려는 조치다.식의약 안심과제에 따르면, 이번 개정은 환자가 겪는 몸 상태 변화나 일상 기능, 삶의 만족도, 치료 중의 어려움처럼 임상 데이터만으로는 온전히 드러나지 않는 정보를 GIFT 지정 단계부터 활용하기 위해 추진됐다.GIFT 신속심사 제도란 무엇인가?GIFT는 국제적으로 혁신성을 인정받은 의료제품 가운데 중증·희귀질환처럼 치료가 시급한 분야의 제품을 골라 심사 기간을 단축해주는 제도다. 정식 명칭은 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(Global Innovative product on Fast Track)다. 식약처는 그간 GIFT 지정 여부를 판단할 때 질환이 얼마나 위중한지, 대체할 치료제가 있는지, 있다면 새 치료제가 기존보다 얼마나 안전하고 효과적인지 등을 주로 살펴봤다.식품의약품안전처 www.mfds.go.kr식품의약품안전처가 소관하는 이 제도는 신청 서류 검토 단계부터 환자 관점을 반영할 수 있도록 이번에 절차가 보완됐다.민원인안내서는 GIFT 지정을 신청하려는 업체가 반드시 참고해야 할 세부 요건을 규정한 문서다. 이번 개정판에는 신청 단계에서 참고할 체크리스트가 새로 담겼다.이번 개정으로 무엇이 새로 마련됐나?개정된 안내서에 따르면 가장 큰 변화는 GIFT 신청서 안에 환자경험자료 체크리스트가 새로 생긴 점이다. 업체는 이 체크리스트로 어떤 자료를 얼마나 갖췄는지 스스로 표시할 수 있다. GIFT 지정 대상이 되는 '심각한 중증질환' 개념을 풀어 쓴 설명도 한층 자세해졌다. 신청 업체가 GIFT 요건을 더 쉽게 이해하도록 돕기 위한 조치로 풀이된다.이번 개정의 핵심 내용을 정리하면 다음과 같다.GIFT 신청서 내 환자경험자료 체크리스트 신설'심각한 중증질환' 판단 기준 상세화환자경험자료(PED)는 환자가 질환이나 치료 과정에서 실제로 느끼는 몸 상태, 치료 부담, 일상 기능과 삶의 질 등을 환자 스스로의 목소리로 담아낸 자료다. [🔗 외부 링크 권장: 식약처 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항' 민원인안내서 개정 공고] 세부 유형은 아래와 같다.환자경험자료 유형주요 내용임상결과 평가자료환자보고결과(PRO) 등환자선호도연구치료 옵션에 대한 환자의 선호 조사질적연구환자·보호자 인터뷰 등환자참여활동자료환자 참여 프로그램에서 얻은 자료환자경험자료는 GIFT 심사에 어떻게 활용되나?신청 업체가 이런 환자경험자료까지 함께 낸다면, 질환이 실제로 얼마나 위중한지와 해당 치료제의 이익·위험 균형을 가늠하는 참고 자료로 쓰인다. 식약처는 이를 통해 업체가 GIFT 요건을 미리 가늠하고 심사 결과를 예측하기 한결 수월해질 것으로 내다봤다. 나아가 의약품을 실제로 쓰는 당사자인 환자들의 시각을 GIFT 심사의 전 단계에 빠짐없이 담아내겠다는 방침이다.이번 개정을 계기로 식약처는 환자와 가족이 삶에서 실질적인 변화를 느낄 수 있는 치료제가 더 신속하게 허가받을 수 있도록 지원하겠다고 밝혔다. 신청 업체 입장에서도 GIFT 지정 요건을 미리 가늠할 수 있게 돼 개발 전략을 짜는 데도 참고할 수 있을 것으로 예상된다.메디컬포커스 편집부 flowood.kr@gmail.com