신개념 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어주' 국내 첫 허가

희귀질환 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어주' 국내 허가…환자 치료 선택지 확대 기대 식품의약품안전처(처장 오유경)는 23일, 희귀질환인 폐동맥고혈압 치료를 위한 신개념 의약품 '윈레브에어주(소타터셉트)' 및 '윈레브에어키트주'를 허가했다고 밝혔다. 이번 허가는 폐동맥고혈압 치료 영역에서 국내 최초로 액티빈 신호전달 억제 작용기전을 가진 의약품이 도입된 사례로 주목된다. '윈레브에어주'는 당단백질인 액티빈-A의 수치를 감소시켜 폐동맥의 혈관증식을 조절하고 혈압을 낮추는 방식으로 작용한다. 기존 치료제와는 전혀 다른 새로운 작용기전으로, 다른 폐동맥고혈압 치료제와 병용 투여 시 운동 능력 향상 효과가 입증됐다. 특히 WHO 기능분류 II 또는 III에 해당하는 성인 환자에게 사용하도록 승인되었으며, 이는 신체 활동 제한이 있는 중등도 환자를 의미한다. 이 약은 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)의 대상으로 지난해 12월 지정돼, 개발 초기부터 식약처의 밀착 심사·지원을 받으며 신속한 심사가 이루어졌다. 아울러 허가와 약가평가·협상을 동시에 진행하는 '허가-평가-협상 병행 시범사업'에 포함되어, 향후 건강보험 등재 또한 신속히 이뤄질 전망이다. 식약처 관계자는 "이번 제품 허가는 폐동맥고혈압과 같은 생명을 위협하는 중증 희귀질환 치료영역에서 치료 기회를 실질적으로 넓히는 계기가 될 것"이라며 "앞으로도 혁신적 치료제의 국내 도입을 앞당길 수 있도록 적극적으로 제도적 지원을 펼쳐 나갈 것"이라고 밝혔다.