식약처, 희귀 갑상선 안병증 첫 치료제 '테페자주' 허가…GIFT 신속심사

식품의약품안전처(처장 오유경)가 중등도에서 중증의 갑상선 안병증 성인 환자(18세 이상) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '테페자주(테프로투무맙)'를 30일 허가했다고 밝혔다. 갑상선 안병증 치료제로는 첫 허가로, IGF-1R(인슐린유사성장인자-1 수용체) 신호전달을 특이적으로 차단해 염증 및 자가면역 병태생리를 조절하는 기전이다. 식약처는 이 약을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제42호로 지정해 신속심사를 진행했다.테페자주의 작용 기전과 허가 의미는?식약처에 따르면 '테페자주(테프로투무맙)'는 갑상선 안병증의 근본적 면역 병인을 차단하는 최초의 치료제다.구분내용제품명테페자주 (테프로투무맙)허가일2026년 4월 30일분류수입 희귀의약품적응증중등도~중증 갑상선 안병증 성인 환자 (18세 이상)작용 기전IGF-1R 특이적 차단 → 안와 염증·조직 증식 억제치료 효과안구돌출증·복시 유발 면역 병인 차단 (비수술적)신속심사GIFT 제42호 지정갑상선 안병증은 자가항체가 눈 주위의 근육과 지방조직을 공격해 안구돌출증, 복시 등 이상 반응을 일으키는 자가면역질환이다. 기존에는 수술적 치료가 주된 대응이었으나, 테페자주의 허가로 비수술적 치료 선택지가 생긴 것이 핵심이다.테프로투무맙은 IGF-1R을 억제해 갑상선 안병증의 특징인 안구돌출증과 복시로 이어지는 안와 염증, 세포외 기질의 과도한 합성, 조직 증식을 유발하는 근본적 면역 병인을 차단한다.GIFT 신속심사와 향후 계획은?식약처는 테페자주를 GIFT(Global Innovative product on Fast Track) 제42호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다.GIFT 제도: 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램테페자주 지정 번호: GIFT 제42호허가 의의: 갑상선 안병증으로는 첫 허가, IGF-1R 억제 기전 최초 치료제기대 효과: 비수술적 새로운 치료 기회 제공, 환자 치료제 선택 폭 확대식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 안전성·유효성이 충분히 확인된 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.이번 허가는 2025년 '허뉴오정(비소세포폐암)' 등에 이어 GIFT 제도를 통한 희귀의약품 신속 도입이 이어지고 있음을 보여준다. 특히 갑상선 안병증은 그간 전용 치료제가 없어 스테로이드와 수술에 의존해 왔던 만큼, 근본적 면역 병인을 차단하는 첫 비수술적 치료제 도입은 환자의 삶의 질 개선에 크게 기여할 전망이다.식약처 mfds.go.kr메디컬포커스 편집부 flowood.kr@gmail.com