식약처, 다발신경병증 희귀신약 '와이누아' 허가

식품의약품안전처가 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'을 10일 허가했다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제 희귀신약으로, 1단계 또는 2단계 환자에게 월 1회 피하주사한다. 식약처는 이 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 신속심사를 진행했다.식품의약품안전처(처장 오유경)는 이번에 허가한 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'이 수입 희귀신약이라고 밝혔다. 주요 정보는 다음과 같다.항목내용제품명와이누아오토인젝터주45밀리그램주성분에플론테르센나트륨적응증트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증투여 방법1·2단계 환자에게 월 1회 피하주사허가일2026년 7월 10일식품의약품안전처 www.mfds.go.kr어떤 질환에 쓰이나?트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되면서 다발신경병증을 일으키는 질환이다. 이번에 허가된 의약품은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 사용된다.어떻게 작용하나?주성분인 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다. ASO는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제하는 방식이다. 이 약은 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.신속심사는 어떻게 이뤄졌나?식약처는 이 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 했다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다고 밝혔다.메디컬포커스 편집부 flowood.kr@gmail.com